Дев’ятимісячний американський хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Ця технологія, за яку у 2020 році була присуджена Нобелівська премія з хімії, дозволила уникнути пересадки печінки для хлопчика з важким генетичним захворюванням – дефіцитом карбамоїлфосфатсинтетази 1 (CPS1). Після проведення терапії, Кей Джей може споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики підкреслюють, що потрібно додаткове спостереження, щоб оцінити повну ефективність і безпечність лікування. Цей прорив в генній терапії може стати основою для розробки індивідуальних терапій для інших пацієнтів з рідкісними захворюваннями.